早年,肌萎缩性侯池病(DMD)被认为是一种无法治愈的疾病,但现在,一种名为“埃克斯松”(Exon)的基因疗法,已正式获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,给了DMD患者和其家人新的希望!

据悉,这种基因疗法可通过修复患者体内缺失的DMD基因,增加蛋白质输出量,从而在很大程度上减轻肌肉萎缩的症状。

此次FDA批准的改变,在许多人看来都是一个巨大的成功,这也是对科学家们不断耕耘的最好肯定。我们相信,在埃克斯松基因疗法的帮助下,许多人将能够重获新的生活,尽管取得这一成果似乎崎岖莫测,但唯有不断探索,才能寻找到治愈疾病的有效途径。如果您或您身边的人患有DMD,不要放弃希望,因为科学正在不断向前发展。

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